造血干細(xì)胞（HSC）
造血干細(xì)胞（HSC）的特點是可以自我更新、具有多向分化潛能以及分化為整個造血系統(tǒng)的能力，即分化為任何/所有不同的造血細(xì)胞類型，包括所有免疫細(xì)胞。已確立的臨床應(yīng)用，集中于對淋巴瘤、白血病和某些免疫缺陷疾病進(jìn)行大劑量化療后，對健康同種異體供體造血細(xì)胞的移植。近期應(yīng)用則主要針對自體造血干細(xì)胞（HSC）的基因修飾。
Flt-3L?
CellGenix?重組人類FMS酪氨酸激酶3配體（Flt-3L）是一種不含異種和動物源性成分的產(chǎn)品。它能可靠地支持造血干細(xì)胞（HSC）的增殖。
一般信息
Flt-3L是一種調(diào)節(jié)各類血細(xì)胞祖細(xì)胞增殖和分化的細(xì)胞因子。
在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域，F(xiàn)lt-3L應(yīng)用于供移植用造血干細(xì)胞（HSCs）的離體擴(kuò)增。
干細(xì)胞因子（SCF）
CellGenix?重組人干細(xì)胞因子（SCF）是一種不含異種和動物源性成分的產(chǎn)品。它能可靠地支持造血干細(xì)胞（HSC）和祖細(xì)胞的存活和分化，以及臍血源性CD34+細(xì)胞向自然殺傷細(xì)胞（NK細(xì)胞）的分化。此外，它還用于將胚胎干細(xì)胞（ESCs）和誘導(dǎo)性多功能干細(xì)胞（iPSC）分化為巨核細(xì)胞和T細(xì)胞。
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一般信息
干細(xì)胞因子（SCF）是一種由成纖維細(xì)胞和內(nèi)皮細(xì)胞產(chǎn)生的細(xì)胞因子。它在造血、精子發(fā)生和黑素生成中發(fā)揮著重要作用。
在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域，干細(xì)胞因子（SCF）應(yīng)用于供移植用造血干細(xì)胞（HSC）的擴(kuò)增。
血小板生成素（TPO）
CellGenix?重組人血小板生成素（TPO）是一種不含異種和動物源性成分的產(chǎn)品。它能可靠地支持造血干細(xì)胞（HSC）的自我更新、維持以及分化為自然殺傷細(xì)胞（NK細(xì)胞）。此外，它還能將胚胎干細(xì)胞（ESC）和誘導(dǎo)性多功能干細(xì)胞（iPSC）分化為巨核細(xì)胞。
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一般信息
血小板生成素（TPO）是一種由肝臟和腎臟產(chǎn)生的糖蛋白激素。它能調(diào)節(jié)血小板的產(chǎn)生，并刺激巨核細(xì)胞產(chǎn)生以及分化。
在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域，血小板生成素（TPO）應(yīng)用于造血干細(xì)胞（HSC）的離體擴(kuò)增和分化。
IL-3
CellGenix?重組人白介素-3（IL-3）是一種無異種蛋白和無動物源性成分的產(chǎn)品。它能可靠地刺激造血干細(xì)胞（HSCs/CD34+細(xì)胞）的增殖。
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一般信息?
IL-3是一種細(xì)胞因子，在人體自然免疫系統(tǒng)中充當(dāng)介質(zhì)。此類介質(zhì)刺激造血干細(xì)胞（HSC）增殖為主要血細(xì)胞類型，從而增強(qiáng)免疫響應(yīng)。IL-3主要由活化的T細(xì)胞產(chǎn)生。
在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域，IL-3應(yīng)用于造血干細(xì)胞（HSC）的離體擴(kuò)增。
IL-6
CellGenix?重組人白介素-6（IL-6）是一種無異種蛋白和無動物源性成分的產(chǎn)品。它能可靠地刺激未成熟樹突狀細(xì)胞（DC）的成熟過程，并促進(jìn)臍血源性造血干細(xì)胞（HSCs/CD133+細(xì)胞）的增殖。
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一般信息?
IL-6是一種多功能細(xì)胞因子，同時具有促炎性和抗炎性。它能調(diào)節(jié)急性期反應(yīng)、炎癥反應(yīng)、造血、骨代謝、癌癥進(jìn)展和免疫響應(yīng)。主要由T細(xì)胞、單核細(xì)胞和巨噬細(xì)胞產(chǎn)生。
在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域，IL-6用于未成熟樹突狀細(xì)胞（DC）的離體成熟以及造血干細(xì)胞（HSC）的增殖。
技術(shù)說明
我們的“臨床前級”細(xì)胞因子旨在滿足轉(zhuǎn)化研究的需求，是實現(xiàn)從臨床前開發(fā)到臨床階段無縫過渡的理想選擇。CellGenix?臨床前和GMP細(xì)胞因子均在GMP設(shè)施的相同條件下使用相同的生產(chǎn)步驟和表達(dá)系統(tǒng)生產(chǎn)的。其可確保產(chǎn)品質(zhì)量和性能的一致性。
兩個質(zhì)量水平之間的差異可參見我們提供的更全面的QC檢測，包括更嚴(yán)格的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和我們的GMP產(chǎn)品文件。因此，在輔助材料的安全性和質(zhì)量具有較低的優(yōu)先級時，我們的臨床前級產(chǎn)品為早期開發(fā)階段提供了一種具有成本效益的替代方法。
質(zhì)量屬性 | 臨床前級 | GMP級 |
|---|---|---|
無菌檢查 | 是 | 歐洲藥典 |
純度 | ≥ 95% | ≥ 97% |
內(nèi)毒素檢查（除IL-2、IL-7、IL-15、IL-21和TGF-β1外的所有細(xì)胞因子） | < 1000 EU/mg | ≤ 50 EU/mg |
內(nèi)毒素檢查（IL-2、IL-7、IL-15和IL-21） | < 25 EU/mg | ≤ 25 EU/mg |
內(nèi)毒素檢查（TGF-β1） | < 25 EU/mg | ≤?10 EU/mg |
Sartorius CellGenix?是唯一一家臨床前級的供應(yīng)商，在臨床和商業(yè)生產(chǎn)使用中可直接替換為GMP級的相應(yīng)產(chǎn)品。
關(guān)鍵輔助材料的質(zhì)量和一致性與療法的臨床和商業(yè)成功直接相關(guān)。多年來在臨床前和GMP細(xì)胞因子范圍內(nèi)證實的批間一致性證明了CellGenix?細(xì)胞因子的高質(zhì)量、安全性和可靠性。
生物源性輔助材料可能會給工藝和最終ATMP產(chǎn)品帶來風(fēng)險，例如病毒傳播。
使用無動物源性成分的細(xì)胞因子：
- 可最大限度的確保ATMP的安全性，我們的任何細(xì)胞因子產(chǎn)品均不含動物或人源性組分。?
- 可減少與動物源性成分相關(guān)的變量。
- 避免進(jìn)行耗時且昂貴的病毒安全性研究，可產(chǎn)生顯著的經(jīng)濟(jì)效益。
我們的大多數(shù)細(xì)胞因子在專用的無動物設(shè)施（ADCF 2級）中生產(chǎn)的。這些細(xì)胞因子從未暴露于動物組分或副產(chǎn)物。
在隔離的動物源性組分（ADC）生產(chǎn)區(qū)中生產(chǎn)的極少數(shù)細(xì)胞因子需要在生產(chǎn)工藝中使用ADC或人表達(dá)系統(tǒng)以實現(xiàn)特有的功能性表達(dá)（ADCF 1級）。為了最大限度的確保安全性，我們提供了病毒和朊病毒安全性的書面證據(jù)。
CellGenix?細(xì)胞因子是凍干產(chǎn)品，可在較大的溫度范圍內(nèi)保持穩(wěn)定。在環(huán)境溫度下對標(biāo)準(zhǔn)包裝的產(chǎn)品進(jìn)行交付。
為確保在環(huán)境溫度下運輸期間的產(chǎn)品質(zhì)量不受影響，我們制定了經(jīng)驗證有效的運輸程序。作為該程序的一部分，我們實施了特殊的溫度控制措施，并進(jìn)行了運輸穩(wěn)定性研究。